上个月基因编辑的里程碑使整个行业走高
根据标准普尔全球市场情报公司的数据，BeamTherapeutics(纳斯达克股票代码：BEAM)的股价上个月上涨了近 65%。在IntelliaTherapeutics和Regeneron宣布第一阶段研究的结果后，此举与其他基因编辑公司一致。数据表明，这对夫妇成功地使用 CRISPR-Cas9 治疗了一种罕见的肝脏疾病。
该试验首次表明基因编辑方法可以直接用于体内治疗疾病。该药物 NTLA-2001 以单剂量输注形式给药，用于治疗转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性。这一突破为其他基因编辑疗法和方法打开了大门，例如 Beam 的基础编辑技术。
投资者应该期望管理层能够利用股价的上涨。就在本周，Beam 修改了与其投资银行家 Jefferies Group 之前达成的协议。该公司现在可以发行总额高达 8 亿美元的股票。这比之前协议的 3 亿美元上限大幅增加。
管理层预计将在 2021 年下半年取得重大临床进展。 在接下来的六个月中，该公司预计将为其镰状细胞和β地中海贫血治疗提交首个研究性新药 (IND) 申请，并开始另外两项支持 IND 的研究.
7 月到目前为止，该股已经回吐了近三分之二的 6 月涨幅。对基因编辑里程碑的狂热可能已经消退，但这并没有改变长期的故事。像 Beam 这样展示治疗疾病的新方法的公司具有令人难以置信的潜力。由于华尔街将关注定期临床结果，因此其股价注定会波动。股东应忽略波动，专注于科学进步。
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